Grâce à l’excellence et à la multidisciplinarité de ses quelque 300 unités ou centres de recherche, l’Institut développe des recherches sur les maladies humaines, même les plus rares : il cultive ainsi des liens étroits avec les associations de malades, notamment à travers son Groupe de réflexion avec les associations de malades. En 2009, les équipes de recherche liées à l’Inserm ont publié 6 769 articles, dont 53 sont au Top 1 % mondial des articles les plus plus cités (soit 30 % des articles issus de laboratoires français au Top 1 % en sciences de la vie et de la santé). En coopération avec le CNRS, il favorise par ailleurs l’émergence de chercheurs de talents à travers les contrats Atip/Avenir.
Les résultats de la recherche fondamentale proposant de nouvelles pistes de prévention, de diagnostic ou de soin font l’objet d’études cliniques (105 à promotion Inserm en 2009) menées au sein de l’un des 53 centres d’investigation clinique (chiffre 2009) créés en partenariat avec l’Hôpital.
Inserm Transfert aide les chercheurs à établir la preuve de concept de leur innovation, et intervient pour le dépôt des brevets (828 au portefeuille de l’Inserm en 2009) et la recherche de partenaires industriels (561 contrats de R&D en vigueur, 460 contrats de licence en cours en 2009).
Il est très actif au niveau de la construction de l’Espace européen de la Recherche, pour ce qui concerne notamment son succès aux appels d’offres de l’European Research Council (en 2009, 28 lauréats des appels d’offres 2007-2009 « Jeunes chercheurs » et « chercheurs confirmés » sont liés à l’Inserm), la mise en réseau des centres de recherche clinique (Ecrin, European clinical Research Infrastructures Network) et des laboratoires de haute sécurité P4 (Erinha, European Research Infrastructure on highly pathogenic Agents), le développement de la plateforme technologique européenne Innovative medicine initiative et la coordination de programmes communautaires (20 programmes du 7e PCRDT en 2009).
L’Inserm est à la tête de l'initiative pilote de programmation conjointe européenne dédiée aux Maladies neurodégénératives, en particulier la maladie d’Alzheimer et, en 2009, disposait de 24 laboratoires associés, 6 unités Inserm implantées à l’étranger, et 30 accords de coopération internationale.
Afin de permettre à la France de relever les défis sanitaires, scientifiques et socioéconomiques de ce début de XXIe siècle, l’Inserm a fondé, avec le CNRS, le CEA, l’Inra, l’Inria, l’IRD, l’Institut Pasteur, la Conférence des présidents d’université et la Conférence des directeurs généraux de CHRU, l’Alliance nationale pour les sciences de la vie et de la santé (Aviesan), dotée de dix instituts thématiques multiorganismes (ITMO) , organes fonctionnels chargés de proposer des orientations stratégiques en sciences de la vie et de la santé et de coordonner leur programmation.
Depuis cette création, Aviesan a d’ores et déjà enregistré de premiers succès en termes de concertation et de coordination des actions, notamment entre l’Inserm, le CNRS, les Universités et les CHU, mais aussi avec les agences de financement thématiques, l’Agence nationale de la recherche et l’Industrie.